北京兒童醫(yī)院積極發(fā)揮學(xué)科作用，領(lǐng)航兒科行業(yè)發(fā)展。2013年?duì)款^組建北京兒童醫(yī)院集團(tuán)，創(chuàng)新“病人不動(dòng)、醫(yī)生移動(dòng)”的模式服務(wù)全國(guó)患兒，目前理事單位成員已達(dá)57家。醫(yī)院與美國(guó)、俄羅斯、加拿大、意大利、澳大利亞、瑞典、德國(guó)、法國(guó)、日本、新加坡等國(guó)家的兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研院所建立了良好的關(guān)系和廣泛的合作，是科技部認(rèn)定的兒童重大疾病國(guó)際科技合作基地。

2001年，在胡亞美院士和吳敏媛教授的直接領(lǐng)導(dǎo)下，成立北京兒童醫(yī)院血液病中心造血干細(xì)胞移植專(zhuān)業(yè)組，是國(guó)內(nèi)早系統(tǒng)開(kāi)展兒童造血干細(xì)胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液腫瘤中心干細(xì)胞移植病房基礎(chǔ)上，成立了北京兒童醫(yī)院干細(xì)胞移植科，同年 6月，干細(xì)胞移植科在北京兒童醫(yī)院保定醫(yī)院，成立了我國(guó)北方、保定的兒童造血干細(xì)胞移植中心，現(xiàn)干細(xì)胞移植科分為2個(gè)病區(qū)，北京病區(qū)（本部）和保定病區(qū)， 2個(gè)病區(qū)共20間百級(jí)移植倉(cāng)，6間千級(jí)移植倉(cāng)，2個(gè)干細(xì)胞采集室，1個(gè)干細(xì)胞實(shí)驗(yàn)室，每年進(jìn)行150-250例造血干細(xì)胞移植，是目前我國(guó)北方的兒童造血干細(xì)胞移植中心，秦茂權(quán)帶領(lǐng)其團(tuán)隊(duì)分別長(zhǎng)駐北京和保定同時(shí)開(kāi)展干細(xì)胞移植工作，保證及管理的同質(zhì)化。

目前科室開(kāi)展異基因造血干細(xì)胞移植和自體造血干細(xì)胞移植，異基因造血干細(xì)胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(單倍體)移植，干細(xì)胞來(lái)源包括骨髓、外周血、臍帶血。目前造血干細(xì)胞移植千余例，其中2/3為單倍體造血干細(xì)胞移植。病種包括白血病、淋巴瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、再生障礙性貧血、噬血細(xì)胞綜合征、慢性EB病毒感染等兒童血液腫瘤疾病，也包括石骨癥、腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良、免疫缺陷病等先天遺傳代謝性疾病。依托于國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科技術(shù)支持，對(duì)難治/復(fù)查白血病及腫瘤疾病、先天遺傳代謝病、免疫相關(guān)疾病、小年齡組患兒以及復(fù)雜重癥病例的移植經(jīng)驗(yàn)豐富，現(xiàn)為國(guó)內(nèi)的石骨癥的移植中心，同時(shí)在噬血細(xì)胞綜合征及慢性活動(dòng)性EB病毒感染及相關(guān)疾病的也處于國(guó)際水平。結(jié)合兒科病人的特點(diǎn)，相對(duì)于其他移植中心，更注重了對(duì)移植前后病人的生存質(zhì)量、營(yíng)養(yǎng)管理、生長(zhǎng)發(fā)育的監(jiān)測(cè)及干預(yù)。設(shè)有由專(zhuān)業(yè)醫(yī)護(hù)、心理及醫(yī)務(wù)社工團(tuán)隊(duì)組成的舒緩小組，對(duì)患兒進(jìn)行疼痛癥狀管理，患兒及家長(zhǎng)的心理疏導(dǎo)，進(jìn)一步提高患兒的生存質(zhì)量。

目前眼科設(shè)有斜弱視、神經(jīng)眼科、角膜病、眼整形、淚道病、青光眼、白內(nèi)障、眼底病、眼腫瘤等專(zhuān)業(yè)。北京兒童醫(yī)院及托管醫(yī)院眼科共有病床49張，年均手術(shù)量5700余例，其中內(nèi)眼手術(shù)約1300例，每年接診來(lái)自全國(guó)各地的眼病患兒約27.8萬(wàn)人次。在小兒斜弱視、近視、淚道疾病、眼整形、兒童角膜移植、眼腫瘤、眼底病篩查及、視神經(jīng)疾病、遺傳性眼病、青光眼白內(nèi)障診治、微創(chuàng)玻璃體切割手術(shù)及角膜塑形鏡、兒童RGP鏡片及特種眼鏡驗(yàn)配等方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。