多年來，為方便患者就醫(yī)，醫(yī)院始終堅持24小時接診。醫(yī)院積極踐行公立醫(yī)院改革，推進預約掛號工作，優(yōu)化服務流程，改善患者就醫(yī)體驗，受到國家衛(wèi)生健康委的肯定和廣大群眾的認可。醫(yī)院還承擔了上級部門委派的重大兒童傳染病防治、抗震救災支援、突發(fā)公共衛(wèi)生事件救治等醫(yī)療任務。

目前科室開展異基因造血干細胞移植和自體造血干細胞移植，異基因造血干細胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(單倍體)移植，干細胞來源包括骨髓、外周血、臍帶血。目前造血干細胞移植千余例，其中2/3為單倍體造血干細胞移植。病種包括白血病、淋巴瘤、神經母細胞瘤、再生障礙性貧血、噬血細胞綜合征、慢性EB病毒感染等兒童血液腫瘤疾病，也包括石骨癥、腦白質營養(yǎng)不良、免疫缺陷病等先天遺傳代謝性疾病。依托于國家兒童醫(yī)學中心多學科技術支持，對難治/復查白血病及腫瘤疾病、先天遺傳代謝病、免疫相關疾病、小年齡組患兒以及復雜重癥病例的移植經驗豐富，現(xiàn)為國內的石骨癥的移植中心，同時在噬血細胞綜合征及慢性活動性EB病毒感染及相關疾病的也處于國際水平。結合兒科病人的特點，相對于其他移植中心，更注重了對移植前后病人的生存質量、營養(yǎng)管理、生長發(fā)育的監(jiān)測及干預。設有由專業(yè)醫(yī)護、心理及醫(yī)務社工團隊組成的舒緩小組，對患兒進行疼痛癥狀管理，患兒及家長的心理疏導，進一步提高患兒的生存質量。

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開展的特色診療項目包括特發(fā)性眼球震顫等復雜斜視的手術及發(fā)病機制研究，兒童及嬰幼兒角膜移植手術，兒童眼球震顫及白內障術后個性化視覺功能重建，早產兒視網膜病變的綜合診治，Ritleng淚道插管手術、微創(chuàng)淚道重建術、鼻內窺鏡鼻腔淚囊吻合術等復雜兒童淚道疾病、利用GORE-TEX新型材料進行額肌懸吊術兒童上瞼下垂，先天性小瞼裂綜合征微創(chuàng)手術，視網膜母細胞瘤的個性化綜合， 360°微導管引導下小梁切開術先天性青光眼等。